emofilia e trombofilia
esci
due mutazioni
geniche per lo stesso fattore IX , in senso opposto, e un
microrganismo patogeno,
virus HIV modficato per renderlo non pericoloso, rendono
possibile
mediante trapianto genico, la guarigione di un paziente
emofilico:
esempio recente (2012) di terapia genica
applicata, con successo, ad un paziente
affetto da emofilia B (carenza del fattore di coagulazione IX)
con inserimento del gene
codificante per lo stesso fattore, proveniente da un donatore
affetto da
trombofilia (nel quale il gene ,mutato, codifica per il fattore
IX in eccesso) mediante
un vettore virale (HIV lentovirale neutralizzato nel suo potere
patogeno):
frutto della ricerca
assidua su malattie rare , grazie anche ai contributi provenienti
dalla campagna di Telethon.