emofilia e trombofilia
esci

due mutazioni geniche per lo stesso fattore IX , in senso opposto, e un microrganismo patogeno,
virus HIV modficato per renderlo non pericoloso, rendono possibile
mediante trapianto genico, la guarigione di un paziente emofilico:
esempio recente (2012) di terapia genica applicata, con successo, ad un paziente
affetto da emofilia B (carenza del fattore di coagulazione IX) con inserimento del gene
codificante per lo stesso fattore, proveniente da un donatore affetto da
trombofilia (nel quale il gene ,mutato, codifica per il fattore IX in eccesso) mediante
un vettore virale (HIV lentovirale neutralizzato nel suo potere patogeno):
frutto della ricerca assidua su malattie rare , grazie anche ai contributi provenienti
dalla campagna di Telethon.